Sammlung der behandelten Fragen und Tipps aus der Whatsapp Gruppe

Es ist völlig normal, dass nach einer Diagnose viele Fragen offenbleiben, da jeder erst einmal die Nachricht verarbeiten muss. In den Köfen schwirren meistens unendlich viele Gedanken herum und es braucht Zeit, um alle Informationen zu sortieren.
Auf dieser Webseite werden alle wichtigen Fragen, Antworten und Tipps übersichtlich gesammelt. Das hat den großen Vorteil, dass auch Eltern außerhalb der WhatsApp-Gruppe jederzeit Zugriff auf diese Hilfen haben.

Was bedeuten Drug Repurposing, Off-Label und On-label?

Drug Repurposing und Off-Label-Use unterscheiden sich klar in Ziel, Prozess und rechtlicher Einordnung vom geregelten On-Label-Use.
Beim On-Label-Use wird ein Arzneimittel exakt so angewendet, wie es von den Behörden für die jeweilige Indikation, Dosis und Zielgruppe genehmigt wurde. Alle Details zu Dosis, Anwendungsart und Krankheitsbild sind in der offiziellen Fachinformation festgelegt. Wirksamkeit, Sicherheit und Qualität sind für diesen Zweck durch klinische Studien bewiesen und die Kostenübernahme durch die Kassen ist in der Regel gesichert.

Drug Repurposing ist ein wissenschaftlicher Prozess mit dem Ziel, einen bereits bekannten Wirkstoff für ein neues Krankheitsbild offiziell neu zuzulassen. Ein bereits zugelassenes Medikament wird dabei systematisch für eine neue Indikation geprüft und weiterentwickelt. Dieser wissenschaftliche Prozess bewertet Nutzen und Sicherheit in neuen klinischen Studien und prüft die Kosteneffizienz. Am Ende führt er idealerweise zu einer behördlich anerkannten Erweiterung der Zulassung.
Beispiele hierfür sind die Erforschung bekannter Substanzen für bislang ungeprüfte Krankheiten oder Patientengruppen. Dies wird oft durch zufällig beobachtete Wirkungen oder statistische sowie computergestützte Ansätze unterstützt. Im Verlauf des Repurposing-Prozesses wird die neue Indikation formal geprüft, Studien werden geplant und gegebenenfalls wird eine neue Zulassung beantragt.

Der Off-Label-Use ist dagegen der Einsatz eines Medikaments außerhalb der offiziellen Zulassung. Ein Off-Label-Use findet statt, wenn ein Arzt ein fertiges Medikament außerhalb der genehmigten Vorgaben zu Dosis, Patientengruppe oder Indikation einsetzt.
Der Wirkstoff liegt zwar in einer zugelassenen Form vor, wird jedoch zur Behandlung eines anderen Krankheitsbildes verwendet. Dies geschieht oft pragmatisch im klinischen Alltag, wenn es für Patienten keine anderen medizinischen Alternativen gibt. Das Risiko besteht dabei vor allem in der unklaren Haftung bei Nebenwirkungen, der fehlenden systematischen Überprüfung für diesen speziellen Zweck und der oft ungewissen Kostenübernahme durch die Krankenkassen.

Was ist Fast Track bzw. Orphan Status in der Forschung?

Fast Track und Orphan Status sind zwei wichtige Sonderprogramme von Gesundheitsbehörden wie der US-amerikanischen FDA oder der europäischen EMA, um die Entwicklung dringend benötigter Medikamente anzutreiben.
Die Fast-Track-Zulassung der FDA beschleunigt die Entwicklung von Medikamenten für schwerwiegende oder lebensbedrohliche Erkrankungen, für die es noch keine ausreichenden Therapien gibt. Durch diese Auszeichnung wird ein bisher ungedeckter medizinischer Bedarf gezielt adressiert. Ein Arzneimittel, das die Fast-Track-Zulassung erhält, kann für häufigere Treffen und Kommunikationen mit der FDA sowie für eine fortlaufende Prüfung des Antrags auf Marktzulassung in Frage kommen. Durch diese Auszeichnung arbeiten die Forscher und die Zulassungsbehörden viel enger zusammen.
Die Behörde prüft die eingereichten Studiendaten nicht erst ganz am Schluss, sondern liest und bewertet die Ergebnisse fortlaufend, sobald ein neuer Abschnitt der Forschung abgeschlossen ist. Wenn alle Kriterien erfüllt sind, qualifiziert sich das Arzneimittel zusätzlich für eine vorrangige Prüfung, wodurch das fertige Medikament im Erfolgsfall erheblich schneller auf den Markt und direkt zu den Patienten gelangt.

Der Orphan-Status hingegen ist ein strategisches Schutzprogramm für Medikamente, die gegen seltene Krankheiten eingesetzt werden. Da die Erforschung neuer medizinischer Wirkstoffe extrem teuer ist, würde sich die Entwicklung für Krankheiten mit sehr geringen Patientenzahlen für Pharmaunternehmen wirtschaftlich oft nicht lohnen.
Um diese Versorgungslücke effektiv zu schließen, gewähren die Behörden den Orphan-Status. Er bietet den Unternehmen handfeste finanzielle Vorteile wie erhebliche Steuererleichterungen oder den Erlass von Zulassungsgebühren. Der größte wirtschaftliche Vorteil ist jedoch eine mehrjährige Marktexklusivität nach der erfolgten Zulassung. Während dieser Zeitspanne darf kein Konkurrent ein ähnliches Medikament für dieselbe Krankheit auf den Markt bringen, was die hohen Forschungsausgaben der Unternehmen langfristig absichert.
Während die USA bei der Vergabe dieser Sonderstatus oft flexibler und schneller agieren, fordert die EU strengere wissenschaftliche Nachweise über den tatsächlichen Nutzen.